項目 #10評分 3.70可及性 B最後查證 2026-08-15
基因治療最硬的物理限制是 AAV 載體裝不下大基因。SpliceBio 用工程化的內含肽（intein）把基因切成兩半、分裝兩個病毒，進到細胞後蛋白質自己接回完整的一條——接得沒有痕跡。SB-007 已在 Phase 1/2 劑量擴展階段，2026 年 1 月完成該階段首例給藥。
基因太大，塞不進病毒。那就切成兩半，讓它在你眼睛裡自己接回去
🔧 更正紀錄（2026-08-15）
Top 20 清單中本項目的描述過於保守，只提到「與 Spark Therapeutics 合作開發遺傳性視網膜疾病基因療法」。
實際進度遠不止於此：SpliceBio 自有產品 SB-007 已進入 Phase 1/2 ASTRA 臨床試驗，並於 2026 年 1 月完成 Part B 劑量擴展階段的首例病人給藥，具 FDA 快速通道及美歐孤兒藥資格。
已更新評分依據。這是本輪筆記撰寫中第二個因查證而發現的低估（另一個是第 2 篇的凝聚體）。
鉤子
基因治療的原理聽起來很單純：病人少了一個正常的基因，那就送一個好的進去。
送的工具通常是 AAV——一種被改造過、不會致病的病毒。你把基因裝進去，讓它去感染目標細胞，把基因交付進去。
問題出在尺寸。
AAV 是一個很小的容器，能裝的 DNA 大約四千七百個鹼基。
而人類有很多重要的基因比這個大得多。
其中一個叫 ABCA4，它的編碼序列約六千八百個鹼基——放不進去。
而 ABCA4 出問題，會導致 Stargardt 病：一種在青少年期就開始的遺傳性黃斑部退化，患者的中央視力會逐漸消失。
目前沒有核准的治療方法。
四十年來，這個問題的答案一直是：「基因太大，做不了。」